罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段,这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
基因治疗是将正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体,以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病的治疗方案。1972年,美国生物学家T. Friefman及R. Robin在《科学》杂志上发表文章《Gene therapy for human genetic disease?》,提出了基因疗法用于遗传疾病治疗的假设。这一文章被广泛认为具有划时代的前瞻性。此后伴随一系列临床试验的开展,基因治疗的发展经历了“初期探索”、“狂热发展”、“曲折前行”和“再度繁荣”四个阶段。