碱基编辑器,生物医药的行动成员
基因是脱氧核糖核酸(DNA)上的片段,而DNA双链螺旋结构由4种化学碱基组成,即腺嘌呤(A)、鸟嘌呤(G)、胞嘧啶(C)和胸腺嘧啶(T),其中鸟嘌呤和胞嘧啶配对,腺嘌呤和胸腺嘧啶配对。 新型碱基编辑器,它可以在不断开DNA双链的情况下,将A·T碱基对转换成G·C碱基对,也就是说能实现高效、可选择性地在基因中替换碱基。 在所有已知的疾病相关单碱基对突变中,约有一半涉及野生型G·C碱基对转换成突变型A·T碱基对,新发明的碱基编辑器有可能帮助患者恢复这一类突变。 据介绍,这种碱基编辑器对细菌细胞和人类细胞的DNA均有效,在人类细胞中,它们能在大范围目标区域内引入预期突变,效率约为50%,高于任何其他基因组编辑方法的效率,而且几乎没有副作用。
五度易链
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2018-10-10