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多重因素造成罕见病药物“供给难”,亟需加快完善罕见病防治保障体系!

五度易链 2023-10-07 2268 0

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近期,一款罕见病特效药“唯铭赞”将退出我国市场,引起社会关注。记者调研了解到,尽管近年来我国罕见病药品可及性明显增强,但自主供给依然不足,引进力度也不够,类似“断供”问题频出。

  面对罕见病诊治的世界性难题,如何破解罕见病用药保障之困事关罕见病患者健康权益。记者进行了采访调研。

  一种罕见病药品再遭“断供”

  记者了解到,全球已知的罕见病有7000多种,我国现有各类罕见病患者超过2000万人。由于患者少、罕见病药品研发难度大、投入高、周期长,一直难以满足患者临床需求。在世界范围内,只有不到5%的罕见病有药可治。他们的治疗过程十分不易,不仅用药昂贵,还时常遇到药品“断供”。

  例如,粘多糖贮积症ⅣA型是一种罕见病,该病患者体内缺少一种可以降解粘多糖的酶,最常见的症状是骨骼畸形,使用唯铭赞能延缓疾病进展。据受访患者介绍,唯铭赞在我国的定价为7500元一支/5毫克,需依据患者体重决定用药剂量。以一个体重不到30斤的孩子为例,一年用药总价在200万元左右。半月谈记者了解到,由于价格昂贵,目前国内用药患者只有10余人。

  但近期,唯铭赞国内市场代理商百傲万里(上海)生物医药技术咨询有限公司表示,后续将不再续签该产品的进口药品注册证,药品注册证将于2024年5月到期。这意味着明年6月起,相关患者可能无药可用。

  中国罕见病联盟是一个集合医疗机构、科研院所、患者组织、医药企业等自愿联合组成的公益性学术交流平台。联盟执行理事长李林康说,罕见病用药被“断供”并非个案,例如拜马林制药的盐酸沙丙蝶呤片(商品名“科望”),受价格影响也宣布退出我国市场。2023年6月,国家药监局批准了国产的盐酸沙丙蝶呤片上市,该药不再依赖进口,满足了患者的用药需求。

  自2018年以来,有关部门全力以赴支持罕见病防治与保障工作,给患者带去希望——卫生健康、科技、药监、医保、工信等部门通力合作,不断推进破解罕见病防治难题的“中国方案”。此外,北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网牵头医院,积极运行中国罕见病诊疗服务信息系统、编写罕见病诊疗指南、建立罕见病多学科“一站式”诊疗模式,为成千上万患者解除病痛、挽救生命。如何更好满足罕见病患者用药需求,我国也在不断积极探索推进。

  完善短缺药品供应保障机制、规范推进国内少量急需药品临时进口、建立“全国公立医疗机构短缺药品信息直报系统”……我国近年来不断采取有力措施,如为部分罕见病群体遭遇“断供”的急需药物如氯巴占等开辟绿色通道,满足罕见病患者用药需求。

  记者在调研中了解到,面对罕见病患者用药的难题,在国家药监局等的努力下,北京协和医院从瑞士获取国际领先的三期临床用药,帮助一位阵发性血红蛋白尿症的罕见病患者重获新生,实现了首例罕见病同情用药。

  此外,我国发布《医药工业发展规划指南》《“十四五”医药工业发展规划》等,引导企业加强研发治疗罕见病特效药物。同时,将罕见病药物纳入小品种药、短缺药管理,推动建立短缺药品供应保障联盟,充分发挥国家医药储备蓄水池作用。

  多重因素造成罕见病药物“供给难”

  罕见病“用药难”,是横在全球罕见病患者面前的一大难题。多位受访专家告诉记者,罕见病患者多次遭“断供”,说明我国罕见病药品供给不足,类似情况折射出两方面问题:

  一方面,我国药企研发意愿不足。专家表示,罕见病种类繁多但群体“小众”,导致药物研发成本高昂但市场容量小,而且开展临床试验较为困难,因此药企普遍不愿将其作为研发重点甚至放弃研发。渤健生物科技(上海)有限公司相关负责人黄哲表示,一些发达国家会对罕见病等创新药研发实施激励,而我国相关支持有所不足,导致国产罕见病药品研发较为滞后。

  北京协和医院神经科主任医师徐雁介绍,以多发性硬化症为例,全球约有350万名多发性硬化症患者,我国约有3万名患者,发病率约0.03%。该疾病尚无有效根治疗法,临床上以疾病修正治疗为主,目前国际上已有20余种可用的多发性硬化症药物,而国内相对较少。

  专家指出,推进罕见病药物研发十分紧迫,要加强罕见病药物基础研究和临床转化研究,倡导制药企业积极投入罕见病药物研发。

  另一方面,国外企业进入我国市场积极性有待加强。记者了解到,基于我国2018年发布的《第一批罕见病目录》中的121种罕见病,在我国上市的药物不多,涉及目录中的罕见病病种也不多。

  加快完善罕见病防治保障体系

  如何破解罕见病“断药危机”?受访专家表示,多年来我国各有关部门和方面加强罕见病研究、诊疗和药品研发供应,完善罕见病医疗保障体系,取得良好成效。但罕见病诊疗及管理是一项庞大复杂的系统工程,关注罕见病,就要在关键举措上下功夫,聚焦罕见病患者急难愁盼,提高罕见病创新药可及性,探索多种形式的用药保障模式,让更多罕见病患者获得更好关爱。

  北京协和医院院长张抒扬说,我国人口基数大,罕见病患者占比虽小但绝对数已达上千万,不少罕见病患者依然面临“诊断难、治疗难、治疗贵”的难题。在健康中国建设道路上,对每一个小群体都要关爱、都不能放弃。

  对罕见病诊疗及管理进行专门立法。中国政法大学民商经济法学院教授焦海涛研究显示,世界范围内正在探索罕见病药品立法,例如有的颁布“孤儿药法案”,有的实施“孤儿药”政策等,从财政补贴、税收抵免、快速审批、保障市场份额等方面对药企进行鼓励,一定程度上会提升罕见病用药的可及性。

  多位业内专家表示,我国罕见病用药方面的立法刚起步不久,尽管在药品管理法、基本医疗卫生与健康促进法、医师法、疫苗管理法等法律中对罕见病预防诊疗、药品研发、医疗保障等作了规定,有关部门也出台措施,但相关内容较分散,建议进一步明确罕见病定义,加快完善罕见病目录制度,细化临床急需用药的审评审批机制,为罕见病防治提供法治保障。

  此外,受访医疗专家建议,可充分发挥中国罕见病联盟等专业机构力量,更好推动罕见病研究,切实维护罕见病患者健康权益,为建设健康中国贡献力量。

  探索建立罕见病专项基金。“基本医保对罕见病治疗的支持力度虽然越来越大,但可预见的是,一些罕见病尤其是‘超罕见病’用药难以进入医保目录,因此建立罕见病专项基金较有必要。”李林康说。

  专家表示,以基本医保和财政为主,再综合彩票、救助、慈善、企业责任等多种途径,募集资金投入罕见病治疗中,探索为罕见病患者建立多元化保障体系。(记者 李恒)

  转自:经济参考报


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