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基因编辑技术成功清除HIV病毒 什么是基因编辑?

五度易链 2019-07-04 2206 0

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近日,美国研究人员首次成功消灭了活体老鼠DNA中的HIV病毒,该实验由天普大学和内布拉斯加大学的研究人员发表于《自然通讯》杂志上。研究参与者卡米尔博士称,这是一项重大突破,首次证明HIV是一种可治愈疾病疾病。

  近日,美国研究人员首次成功消灭了活体老鼠DNA中的HIV病毒,该实验由天普大学和内布拉斯加大学的研究人员发表于《自然通讯》杂志上。研究参与者卡米尔博士称,这是一项重大突破,首次证明HIV是一种可治愈疾病疾病。

  据悉,目前全球约有3700万名HIV病毒携带者,艾滋病毒目前用抗逆转录病毒疗法进行治疗。该疗法会抑制病毒自我复制,但不能完全消除。如果患者停止治疗,病毒将继续自我复制。

  研究人员现在能够在“拟人化”的老鼠身上摧毁这种病毒。他们在老鼠身上注射人类骨髓,模仿人体免疫系统,并用基因编辑和药物两种方法对抗病毒。研究人员称,在测试的21只小白鼠中,有9只被移除了病毒。目前,他们正在测试这种组合疗法对灵长类动物的作用。研究人员的目标是,获得美国食品和药物管理局的批准,到2020年对人类进行1期临床试验。

  “基因编辑”是怎么回事?

  在“基因编辑“技术出现之前,改变生物基因主要靠引导其“基因突变”,也就是说,使用辐射或化学物质作为突变原,破坏生物某个特定基因,让它无法起作用。据说通过这种方法,科学家曾创造出剩饭放冷后也不会变硬的水稻品种以及肉质非常肥厚的牡蛎。然而,这项技术要想获得成功十分依靠运气。因为,在数量上万的庞大基因之中,我们无法预测遭到破坏的会是哪个部分的基因,想要破坏目标基因,只能依靠偶然。而在绝大多数情况下,遭到破坏的都是非目标基因,所以研究者们只能不断重复相同的实验。

  这种情况下,如何能够精准破坏目标基因,准确“编辑”我们需要“改造”的那部分基因,就成了科学家们需要攻克的难题。这个难题的解决方案就是“基因编辑”技术。所谓“基因编辑”技术,能“以迄今为止最高的准确率,对指定基因进行破坏”。

  要精准“编辑”目标基因,至少需要包含两个步骤:首先要准确地“找到”这段基因,然后再将其“切除”,替换成我们所需的基因,或者让其自然修复。因此,用作“基因编辑”的“工具”就需要具备“向导+切断”的两个部分。

  大约在20年前,出现了第一代基因组编辑技术——ZFN(锌指核酸酶),经过设计的锌指蛋白可以在数万基因中找到目标基因并与之结合,而其上连接的内切酶就发挥类似剪刀的作用,将基因切断,使目标基因丧失作用。2010年左右,第二代基因编辑工具TALEN在读取效率和切除准确度上又有提升。但想要完成这种蛋白质的制备,必须具备极高的知识水平和技术能力。因此,2012年出现的第三代技术:CRISPR-Cas9,以其制备简单,精准度高的特点,迅速获得关注。

  前两代基因编辑都是以蛋白质作为向导,但CRISPR-Cas9用更加容易制备的RNA作为“向导”,用Cas9内切酶作为“剪刀”,操作过程简单了许多,定位更加精准,无需切断DNA的双链,仅切开单链就可以进行编辑,大大降低了染色体变异的风险。于是,“基因编辑”听上去变得像我们日常对文档进行“定位、剪切、粘贴”一样简单。

  通过基因编辑,科学家已经培育出“无角奶牛”,以后还有可能设计“功能牛”,直接将人体所需营养物“编辑”进动物体内。不仅如此,培育发芽后无毒的土豆,不易腐烂的西红柿,高产的水稻,“温顺”的金枪鱼……都已经在科学家的实验当中。这样看来,出现不会咬人的蚊子、不长象牙的大象、不长角的犀牛,以及见到独角兽,甚至复活那些已经绝灭的动植物是指日可待的事情了。


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